Genen-kniptechniek helpt honden met erfelijke ziekte DMD | Dogzine

Genen-kniptechniek helpt honden met erfelijke ziekte DMD

dmd in honden

Spierdystrofie is een algemene term die een verscheidenheid aan overgeërfde ziekten omvat die de spieren van zoogdieren aantasten. Hiervan is Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) de meest voorkomende.

DMD is ook dodelijk bij honden. Getroffen honden en mensen hebben een defect in het gen voor het eiwit dystrofine, dat een structurele rol speelt in spieren: als gevolg hiervan verliezen patiënten mobiliteit en worden ze geleidelijk zwakker totdat de spieren die nodig zijn voor hartfunctie en ademhaling in gevaar worden gebracht. Omdat het gen zich op het X-chromosoom bevindt, dragen teven het mutante gen, maar blijven ze meestal onaangetast, terwijl reuen door de ziekte worden beïnvloed. Menselijke patiënten met DMD ervaren hetzelfde patroon van progressieve spierverzwakking als honden en de twee soorten hebben gemeenschappelijke symptomen. Deze omvatten moeilijk lopen, gegeneraliseerd spierverlies en zwakte.

Amerikaanse wetenschappers, op zoek naar een remedie tegen deze erfelijke ziekte bij mensen, hebben nu bij honden een enorme vooruitgang geboekt middels een methode om genen op te knippen,CRISPR. CRISPR-genbewerking kan voor allerlei toepassingen worden gebruikt, van het creëren van efficiëntere gewassen of hittebestendig vee tot het coderen van DNA. Nu hebben de wetenschappers van de University of SouthWestern Texas een ander mogelijk transformatief gebruik van de technologie aangetoond: CRISPR gebruiken om de voortgang van Duchenne-spierdystrofie (DMD) bij honden te stoppen. Op een dag kan de therapie mogelijk ook bij mensen gebruikt worden (Mannen met DMD worden zelden ouder dan 16 jaar).


 


In hun demonstratie konden de UT Southwestern-wetenschappers een enkelvoudige gen-editingtechniek gebruiken om de dystrofine in spier- en hartweefsel voor maar liefst  92 procent te herstellen. Volgens deskundigen zou een drempel van 15 procent voldoende kunnen zijn om patiënten aanzienlijk te helpen.

Eerder toonden de onderzoekers aan dat het mogelijk was om DMD-mutaties in zowel muizen als menselijke cellen te corrigeren. In deze nieuwste doorbraak hebben ze echter aangetoond dat het mogelijk is om deze strategie bij honden te gebruiken, verreweg de grootste zoogdieren waarop dit is toegepast. Vier honden waren bij het onderzoek betrokken, die allemaal dezelfde genetische mutatie hadden als die bij DMD-patiënten werd waargenomen. De CRISPR-componenten voor het bewerken van genen werden via een onschadelijk virus afgeleverd, waarna het het succesvolle genbewerkingswerk uitvoerde.

Wellicht ook interessant

dmd in honden

Genen-kniptechniek helpt honden met erfelijke ziekte DMD

Spierdystrofie is een algemene term die een verscheidenheid aan overgeërfde ziekten omvat die de spieren van zoogdieren aantasten.